Rozhovor s Dr. Ingrid Klingmann k Evropské iniciativě o přeshraničním přístupu ke klinickým studiím. (EU-X-CT).

1. Vážená Ingrid, mohla byste, prosím, našim čtenářům krátce představit sebe a iniciativu EU-X-CT? 

Jsem doktorka Ingrid Klingmann, povoláním praktická lékařka a klinická farmakoložka. Většinu svého života usilují o to, aby klinické studie fungovaly efektivněji a zajišťovaly optimální ochranu účastníků studie. Jsem také zakládající členkou a přes 10 let předsedkyní Evropského fóra pro správnou klinickou praxi, EFGCP. Jedná se o neziskovou organizaci zajišťující nadnárodní výměnu zkušeností mnoha zainteresovaných stran a společné hledání řešení problémů v klinickém vývoji nových léčiv. Od roku 2000 se věnujeme zapojování pacientů, protože všem našim pracovním skupinám spolupředsedá odborník na dané téma a zkušený zástupce pacientů. Evropské iniciativy založené a/nebo vzniklé na základě takovéto spolupráce byly EUPATI, Evropská akademie pro terapeutické inovace  a Good Lay Summary Practice (GLSP) – nový evropský standard pro plánování, tvorbu, překlady a šíření laických souhrnů o výsledcích klinických studií, díky nimž je zapojení pacientů do tohoto procesu povinným. 

Evropské zdravotnické úřady si uvědomují, že evropští pacienti mohou rychle získat přístup k novým lékům pouze tehdy, když jsou tyto léky v Evropě také vyvíjeny, což znamená, že klinické studie testující tyto nové léky jsou organizovány v Evropě. Dokonce zavedli komplexní IT systém povolování klinických studií, aby bylo možné klinickou studii rychleji schválit a spolehlivěji kontrolovat. Nový systém dále umožňuje, aby byly informace o aktuálně probíhajících klinických studiích v Evropské unii a shrnutí jejich výsledků snadno dostupné evropským pacientům ve srozumitelném jazyce.   

Evropa má ale velký problém: žijeme v mnoha zemích, pacienti tudíž mluví různými jazyky a žijí v různých systémech zdravotní péče. Starají se o ně národní lékaři v souladu s národní zdravotnickou praxí. Klinické studie jsou organizovány v omezeném počtu nemocnic, protože je důležité co nejvíce standardizovat výkon studie, aby bylo dosaženo spolehlivých výsledků. Vzhledem k tomu, že rostoucí počet těchto klinických studií testuje nové léky na vzácná nebo život ohrožující onemocnění, pacienti, kteří trpí takovým onemocněním a žijí v zemi, kde se žádné z těchto několika klinických center nenachází, nemají přístup k takové potenciálně život zachraňující léčbě v rámci jejich zdravotnického systému. A praxe ukázala, že pokus zapojit se do klinické studie v jiné zemi, v jiném zdravotnickém systému, má mnoho různých typů překážek, které v mnoha, ne-li ve většině případů nelze překonat.

Je jasné, že tato situace nemůže takto pokračovat. Je to nespravedlivé a proti všem evropským hodnotám. Nové zákony nepřipadají v úvahu, protože jejich vypracování trvá příliš dlouho a legislativa Evropské unie se nevztahuje na všechny země v Evropě. Evropské organizace musí najít vlastní způsob, jak situaci zlepšit. A to je důvod, proč se EFGCP a EFPIA, Evropská federace farmaceutického průmyslu a asociací, rozhodly vytvořit EU-X-CT – iniciativu EU pro přeshraniční klinické studie. Mezitím se k EU-X-CT připojilo více než 70 pacientských organizací, akademických institucí, farmaceutických společností a mnohostranných neziskových organizací z více než 25 zemí v EU i mimo ni. Naším cílem je shromáždit a poskytnout co nejvíce informací o podmínkách pro pacienty, kteří se chtějí zapojit do studie v jiné zemi, a pro lékaře, pokud chtějí do své klinické studie přihlásit pacienty z jiných zemí. A chceme vypracovat doporučení pro všechny zúčastněné strany o tom, co lze dělat pro navýšení šancí pacientů v nouzi, aby se mohli zapojit do klinické studie, ať už probíhá kdekoli. 

2. Jak vidíte současný stav přeshraničního přístupu evropských pacientů ke klinickým studiím? Co se zdá, že funguje dobře, a co je ještě potřeba zlepšit?

Překážky pro pacienty, kteří se chtějí zapojit do klinické studie v jiné zemi, jsou obrovské. Začíná to tím, že mnoho lékařů o možnostech klinických studií neví, smýšlí o nich negativně nebo vidí příliš mnoho administrativních překážek, a proto nepodporuje pacienty v jejich snaze zapojit se do hodnocení v jiné zemi. 

Dalším problémem pro pacienty jsou jazykové bariéry. Pacienti musí mít možnost hovořit se svým lékařem, který zodpovídá za studii, a jeho personálem. Musí rozumět všem organizačním detailům studie i potenciálním rizikům a přínosům a musí být schopni hovořit se svým lékařem o účincích léčby či možných vedlejších účincích. Etické komise umožňující zkoušejícímu provádět klinické hodnocení mají často velmi přísné požadavky na zajištění spolehlivého fungování komunikace mezi odborníkem a pacientem. Pokud taková spolehlivá komunikace není zajištěna, komise obvykle nepovolí zařazení zahraničních pacientů.

Ale ještě větší a mnohem složitější jsou finanční překážky: akademický nebo průmyslový sponzor klinického hodnocení musí uhradit veškeré s ní související náklady. Avšak pro pacienta z jiné země jsou náklady vyšší – kromě výdajů na dopravu na místo a ubytování od začátku do konce účasti v klinické studii totiž diagnostika a základní péče o pacienta se vzácným či život ohrožujícím onemocněním často vyžaduje hospitalizaci, přičemž princip financování těchto nákladů není ve většině jasně stanoven. Nikdo nenese odpovědnost a pacient si vše musí hradit sám. A také není stanoveno, kdo hradí náklady na léčbu vedlejších účinků, jakmile se pacient vrátí domů, protože pojistné podmínky takovou situaci nepředpokládají. A je zde mnoho dalších praktických překážek, kterým se snažíme v naší iniciativě porozumět jednotlivě v každé zemi.  

Neexistuje bohužel žádný centrální, volně přístupný zdroj, kde by pacienti, lékaři a vedoucí klinických studií našli informace o podmínkách na národní úrovni.

Stručně řečeno, zatím nic nefunguje dobře, ale máme vysoce motivované odborníky a pacientské organizace, které pracují na tom, aby jednotlivé klinické studie probíhaly, a máme rostoucí počet organizací a kompetentních úřadů, etických komisí a pojišťoven, které spolupracují na usnadnění přeshraniční účasti na klinických studiích pro všechny potřebné pacienty.

3. Jak se mohou pacienti se vzácným onemocněním osobně zapojit do zkvalitňování přeshraničního přístupu ke klinickým studiím v Evropě? 

Pacienti se vzácným onemocněním se mohou osobně připojit k EU-X-CT buďto přes svoji pacientskou organizaci, pokud je členem, nebo zcela individuálně. S takovým členstvím nejsou spojeny žádné právní, finanční ani jiné závazky. Pouze umožňujeme fungování společné platformy pro všechny, kteří chtějí pomáhat, jak chtějí a mohou. Konkrétně jsme připravili dotazníky pro pacienty, lékaře, sponzory, etické komise, odborníky na regulační záležitosti a pojišťovny, abychom se dozvěděli o jejich osobních, národních zkušenostech s přeshraničními studiemi. Tyto dotazníky jsou přístupné na webu EU-X-CT (https://eu-x-ct.eu/) v sekci Support Us (https://eu-x-ct.eu/support -nás). Jsme velmi vděční za každý vyplněný dotazník, i když respondent může zodpovědět pouze jednu z otázek v dotazníku. A dále sbíráme zkušenosti prostřednictvím „cest pacientů“, které s námi sdílejí pacienti, kteří se zúčastnili klinické studie v zahraničí.

4. Jaké změny ve prospěch pacientů z EU očekáváte, že by iniciativa EU-X-CT mohla v budoucnu přinést? 

V konečném důsledku doufáme, že se webová stránka EU-X-CT stane široce známým a využívaným zdrojem praktických informací pro pacienty, lékaře, pracovníky provádějící klinické studie a sponzory, kteří mají zájem umožnit přeshraniční účast pacientů v klinických studiích. Doufáme, že naše doporučení umožní určitou úroveň sladění požadavků a budou průvodcem pro všechny zúčastněné strany zapojené do zlepšování procesů v klinických studiích, které usnadňují takovou přeshraniční účast. A doufáme, že nakonec národní skupiny využijí dostupné informace o vnitrostátních podmínkách a motivaci, kterou naše Iniciativa vytvořila, aby spolupracovaly s jejich národními poskytovateli zdravotní péče, regulačními orgány, etickými komisemi a plátci na definování a zkvalitnění vnitrostátních podmínek přeshraničního hodnocení pro jejich pacienty se vzácnými a život ohrožujícími chorobami.

5. Na závěr – máte nějaký vzkaz, který byste chtěla sdílet s komunitou pacientů HAE Junior v České republice?

Každý příspěvek se počítá! Spojte se s námi a pomozte založit českou komunitu, která na tomto problému v Česku v úzké spolupráci s námi pracuje. Stojí to za naše úsilí. Pokud to nebudeme dělat MY, neudělá to v dohledné budoucnosti nikdo.   

Ingrid Klingmann je povoláním praktická lékařka a klinická farmakoložka. Větší část svého života věnovala úsilí o to, aby klinické studie fungovaly efektivněji a účastníci studií byli adekvátně chráněni. Je také zakládající členkou a již více než 10 let předsedkyní Evropského fóra pro správnou klinickou praxi, EFGCP.

Ingrid je spolupředsedkyní iniciativy EU-X-CT, jejímž cílem je umožnit a usnadnit pacientům v Evropě přeshraniční přístup ke klinickým studiím a současně ulehčit odborníkům na klinické studie proces zařazování pacientů z jiných evropských zemí do jejich klinických studií. Report EU-X-CT pro pacienty je k dispozici online zde.