Pacienti dnes mají léčbu ve svých rukou mnohem více než v minulosti

7. 9. 2020

Exkluzivní rozhovor s profesorem a doktorem medicíny Markusem Magerlem z Berlína.

Profesore Magerle, mohl byste prosím českým čtenářům krátce představit berlínské centrum péče o pacienty s diagnózou HAE?
Kolem roku 2000 naše skupina pro klinický výzkum pracovala v Univerzitní nemocnici v Mohuči, v Německu, kde už několik let léčila pacienty s chronickým angioedémem. Naše skupina se specializovala na pacienty, u kterých se angioedém objevil v souvislosti s kopřivkou, zatímco pacienty s hereditárním angioedémem léčil (a stále léčí) profesor Konrad Bork, světová kapacita na hereditární angioedém. Díky úzké spolupráci těchto dvou konzultačních týmů se všem pacientům s chronickým angioedémem dostávalo optimální péče. Když se pak v roce 2004 naše pracovní skupina přesunula do Berlína, kde dále pokračovala v klinické práci s kopřivkou a angioedémem, brzy jsme si uvědomili, že na dermatologické klinice neexistovala podobná spolupráce, která by pomohla pacientům s hereditárním angioedémem. Poradenství ohledně vrozených imunodeficiencí bylo poskytováno pouze na pediatrické klinice. A tak jsme začali nabízet pomoc rovněž dospělým s hereditárním angioedémem. Nejdříve jsme ji spojili poradenstvím pro pacienty s kopřivkou, brzy se ale ukázalo, že v Berlíně a jeho okolí je mnoho pacientů s hereditárním angioedémem, kteří chtějí nebo potřebují lékařskou péči, a tak jsme zahájili samostatné konzultace pro pacienty s angioedémem. Netrvalo dlouho a dozvěděli jsme se, že jen o dvě ulice vedle založili společnost Jerini. Ta se věnovala testování léčiva icatibant u pacientů s hereditárním angioedémem. Díky tomu jsme mohli pacientům nabídnout nejmodernější léčbu ve velmi raném stádiu. Konzultace jsme zavedli v době, kdy už bylo vyvinuto mnoho průlomových léčiv, přičemž jsme se sami podíleli na vývoji mnoha těchto novinek. Dnes, o dobrých patnáct let později, pečujeme o zhruba 200 pacientů trpících hereditárním angioedémem v důsledku deficitu C1 inhibitoru. Více než 20 našich pacientů je nezletilých. U některých z nich se zatím neprojevily žádné symptomy, jiní už prochází léčbou, někteří potřebují profylaxi.

Co byste na základě vlastní medicínské praxe zmínil jako nejdůležitější iniciativy, které výrazně zlepšily kvalitu života Vašich pacientů s diagnózou HAE? A napadá Vás něco konkrétního u pediatrických nebo mladistvých pacientů?
Jak už jsem zmínil, naše konzultační poradenství jsme zavedli v době, která byla, co se HAE týče, velmi rušná. Dříve bývalo běžné, že jediná dostupná medikace (plasmatický C1 inhibitor) na vyžádání byla podávána pouze v naléhavých případech, například pacientům se silnou bolestí v abdominální oblasti či s dechovými potížemi v důsledku otoku hrtanu. To, že by bylo možné záchvat léčit v jeho rané fázi, tenkrát téměř nikdo nevěděl. Většina pacientů užívala androgeny jako svou běžnou medikaci. Podle mého názoru urychlily vývoj dvě zásadní události. Zaprvé – danazol přestal být v roce 2005 v Německu dostupný (nebo pouze za komplikovanějších podmínek), a zadruhé – klinická hodnocení icatibantu, která v té době probíhala, prokázala, že léčba „on demand“ u většiny pacientů fungovala dobře. V dalších letech to pak vedlo k velkým změnám v léčbě pacientů s HAE. Brzy se ukázalo, že léčba „on demand“ je efektivnější, pokud je aplikována brzy. Nicméně konzistentní podávání těchto léků vyžaduje, aby si pacient uměl léčivo sám úspěšně aplikovat. A podmínkou samostatné aplikace léčiv pacientem si zase žádá jeho dobrou informovanost. To dohromady vedlo k utvoření zvláštního vztahu mezi pacientem a lékařem v našem centru při léčbě hereditárního angioedému. U tohoto nového vztahu bylo zásadní, aby pacient dokázal sám zhodnotit, nakolik je jeho situace akutní, a sám si lék subkutánně či nitrožilně aplikoval. Navíc bylo třeba, aby si pacienti vedli záznamy o nemoci a o léčbě. My jako lékaři jsme se museli naučit důvěřovat pacientům, jejich správné aplikaci léčiv a rozhodování o adekvátnosti jejich užití. Brzy začalo být jasné, že rozhodnutí týkající se volené terapie vyžaduje rozsáhlou vzájemnou spolupráci a nemůže jej provést lékař, nýbrž pacient, který však musí být součástí rozhodovacího procesu a musí jej schválit. Dříve často vyjadřované obavy, že by pacienti mohli této své nově nabyté rozhodovací pravomoci zneužívat, se nijak nepotvrdily.
Ochota kooperovat a participovat na terapii se velmi liší i u jednotlivých dospělých pacientů. Osvojení si aplikace injekce, obzvlášť nitrožilně, navíc také závisí na stavu a viditelnosti žil, zručnosti, strachu a dalších faktorech. V různých stádiích vývoje v dětství a adolescenci jsou samozřejmě různé překážky ještě mnohem rozšířenější. Pouze málo dětí dokáže používat injekční jehly beze strachu. Takové děti většinou žijí v domácnosti, kde si některý člen rodiny dlouhodobě sám injekčně aplikoval léky a děti to měly příležitost vidět. Pokud se u těchto dětí dříve či později objeví symptomy HAE, často už ví, že bude nutná léčba, a jsou si vědomy výhod samostatné injekční aplikace léčiva. U dětí, které tuto zkušenost nemají, se velmi liší to, v jakém věku jsou už „zralé“ na to vidět jehly a používat je. Některé vnímavé osmileté děti si chtějí samy aplikovat injekce, zatímco mnohé šestnáctileté už jen zmínka o injekci přivádí k pláči či úprku. Obecně se dá říci, že již v deseti letech se děti mohou naučit si samy aplikovat injekce. Tato možnost by jim však měla být nabídnuta nejpozději v pubertě. V každém případě je to ale nakonec na rozhodnutí každého jednotlivce.
U většiny našich pacientů se situace za posledních patnáct let výrazně zlepšila. Na jednu stranu je nyní dostupná řada léků, které je možno použít v případě potřeby či preventivně, dobře fungují a jsou bez vedlejších účinků, které dříve bývaly běžné. Pacienti dnes mají léčbu ve svých rukou mnohem více než v minulosti, což však vyžaduje určitou sebedisciplínu a kooperaci s lékařem. To umožňuje terapii, která je flexibilní, uzpůsobená konkrétnímu pacientovi a která zasahuje do životního plánování podstatně méně než dřív.
Nepochybně se nyní v Německu těšíme dobré situaci. Jsme nadšení, že můžeme našim pacientům nabídnout všechny možnosti léčby kromě eccalantidu (který je k dispozici pouze v USA) a danazolu (k dispozici pouze prostřednictvím mezinárodních lékáren). Jsme odhodláni spolupracovat s mezinárodními pacientskými organizacemi, a zlepšit tak dostupnost léčby HAE po celém světě. To je obzvláště třeba u nových ověřených druhů léčby a těch nacházejících se teprve ve fázi ověřování.

Mohl byste prosím popsat, jaký je Váš přístup k plánování individualizované péče pro pacienty s diagnózou HAE? Můžete zmínit něco konkrétního k pediatrickým a mladistvým pacientům?
Trochu už jsem se o tom zmínil v předchozí odpovědi. Naše pacienty nevnímáme jako pouhé příjemce příkazů, ale jako partnery při výběru a implementaci léčby. Jejich vzděláváním a informováním vyvíjíme znalostní základnu potřebnou pro činění informovaných rozhodnutí. Samozřejmě pacienty nenutíme, aby byli na rozhodování sami, snažíme se jim radit, jak nejlépe umíme. Podporujeme je v tom, aby si sami řídili léčbu a podávali si léky, aby tak měli co největší míru nezávislosti. Jsme si však vědomi toho, že ne všichni pacienti jsou ochotni či schopni na sebe tuto zodpovědnost převzít. S takovými pacienty pak pracujeme na jiném, individuálním řešení. Při výběru typu léčby nebo strategie léčby nám pomáhají dotazníky zjišťující aktivitu onemocnění, kontrolu onemocnění a kvalitu života, které připravila a schválila naše klinika. Díky tomu dokážeme všem našim pacientům vhodně poradit a nasadit adekvátní léčbu podle srovnatelných kritérií. Rozhodnutí o tom, který typ léčby zvolit, se vždy odvíjí podle potřeb jednotlivce. Naše péče o pacienty nekončí léčbou akutních záchvatů nebo jejich profylaxe, ale promítá se do všech oblastí života, kde potřebují pomoc: konzultace a poskytnutí dokumentů potřebných pro cesty do zahraničí, genetické poradenství v případě, že pacienti chtějí mít potomky, spolupráce s kolegy, kteří jsou specialisty v jiných oborech, při řešení specifických potřeb (např. krátkodobá profylaxe předcházející lékařským zákrokům, úprava krevního tlaku podáním léčiv, nezbytná lékařská opatření na porodním sále, antikoncepce apod.). V případě dědičných onemocnění, jakým je právě hereditární angioedém, je samozřejmostí získat od pacientů rodokmeny a identifikovat další potenciálně zasažené členy rodiny. Posléze prostřednictvím indikovaného pacienta nabídneme všem potenciálně zasaženým osobám diagnózu a případně léčbu.
Jednou z výzev specifických pro léčbu dětí je to, že je třeba přihlédnout k názorům tří, nebo dokonce čtyř stran. V závislosti na věku dítěte se snažíme klást jeho potřeby na první místo a nějakým způsobem pracovat s jeho obavami a potřebami. Při péči o děti se také snažíme rozvíjet jejich porozumění této nemoci a podporovat jejich osobní zodpovědnost a nezávislost. Zájmy, obavy a potřeby rodičů nejsou vždy nutně v souladu se zájmy, obavami a potřebami dětí. Není vždy snadné nějakým způsobem to vybalancovat, většinou se ale podaří dosáhnout spokojenosti všech zúčastněných stran.
Sami sebe vnímáme jako kliniku, která klade důraz na výzkum a má za cíl zásadně zlepšit péči o pacienty s angioedémem. Neustále v naší nemocnici probíhají různé výzkumné projekty a klinické studie, o kterých naše pacienty informujeme.

Jaké zkušenosti máte s domácí léčbou a telemedicínou při léčbě pacientů s diagnózou HAE? Spolupracujete s poskytovateli domácí péče?
Jak jsem již zmínil, samoléčba a osobní zodpovědnost pacientů jsou důležitými složkami našeho léčebného konceptu. Většina pacientů nás informovala, že předtím, než začali se samoléčbou, se jim často stávalo, že kvůli závislosti na záchranných a pohotovostních službách a na lékařském personálu došlo k opoždění léčby, nebo dokonce její absenci. Podobné zkušenosti jsou mezi našimi pacienty nyní naprosto ojedinělé. Díky tomu, že si mohou podávat léčivo sami, jsou mnohem rozhodnější než dříve, mohou cestovat a pohybovat se bez obav, že se jim v případě záchvatu nedostane medikace. V naprosté většině situací si mohou pomoci sami nebo jim pomohou jejich blízcí. Většina pacientů si osvojí samostatné subkutánní podávání léků bez výraznějších překážek. Obecně se dá říci, že techniku se naučí velmi rychle a strach z injekcí brzy překonají. Osvojit si nitrožilní aplikaci je o něco náročnější a vyžaduje větší orientaci a praxi – v základech anatomie, fyziologie a hygieny. To, jak rychle a zdárně se naučí aplikovat si injekce nitrožilně, pak hodně závisí na stavu žil a na zručnosti pacienta. Někteří šikovní pacienti techniku perfektně zvládnou už při prvním injekčním podání, jiní se o to neúspěšně pokoušejí měsíce.
K tomu, aby se pacienti naučili si svépomocí injekčně aplikovat léky, je třeba opakovaných osobních setkání. Ta je samozřejmě možno uskutečnit doma u pacienta, a to pod vedením zdravotní sestry nebo jiného kvalifikovaného personálu. I jednoduchá rozhodnutí týkající se léčby by měla být učiněna osobně. V posledních měsících se nicméně kvůli pandemii COVID-19 ukázalo, že ne veškerý kontakt s pacienty musí probíhat osobně a že i telefonní hovor či videohovor může být dostačující náhradou alespoň pro pacienty, kteří mají dlouhodobější zkušenosti a dostatečně zvládají kontrolu onemocnění. Pro tyto účely jsme digitalizovali výše zmíněné dotazníky a odkazy na ně jsme pacientům zasílali prostřednictvím e-mailu, SMS či aplikace WhatsApp před samotnou konzultací. Není nutné v nich vyplňovat osobní údaje a dotazník máme u nás v kanceláři rychle k dispozici.

Zavedli jste nějaká speciální opatření v souvislosti s pandemií COVID-19, abyste chránili pacienty s diagnózou HAE ve Vaší péči?
Brzy, v samotných začátcích pandemie jsme u všech našich pacientů provedli individuální analýzu rizik. U pacientů se zvýšeným rizikem kvůli věku nebo dalším onemocněním jsme se snažili vyvarovat jakéhokoli osobního kontaktu, nebyl-li nutný. Jakmile riziko překročilo určitou míru, zvolili jsme raději telefonické či video konzultace. Potřebnou papírovou dokumentaci (například předpisy léků) jsme posílali poštou. Brzy se rozneslo, že je možné konzultaci absolvovat telefonicky nebo videohovorem, a tak se nám začali ozývat i jiní pacienti, kteří sice neměli zvýšené riziko infekce COVID-19, ale žijí daleko od Berlína a přáli si, aby konzultace proběhla touto vzdálenou formou. A tak i po prvním ústupu nové nemoci v Německu u nás relativně hodně konzultací nadále probíhá telefonicky nebo prostřednictvím videohovoru.

Jak mohou podle Vašeho názoru pacienti či jejich rodinní příslušníci přispět k tomu, aby byla kvalita života lidí s diagnózou HAE lepší?
U menšího množství pacientů se stává, že diagnózu HAE nechtějí přijmout, nehledě na naše rady a nabízenou pomoc, a rozhodnou se nemoc ignorovat, jak jen mohou. Tento přístup ale pravidelně vede k tomu, že se jim přitíží, zbytečně se sníží kvalita jejich života a v neposlední řadě je u nich také větší riziko, že na nemoc HAE zemřou. Většina pacientů se naštěstí chopí výzvy se s HAE poprat, jsou odhodlaní a vytrvalí, a zabrání tak tomu, aby jim nemoc řídila život. Naopak – je důležité řídit toto onemocnění, mít ho pod kontrolou a žít svůj život s co nejméně omezeními. Takovýto aktivní přístup je realizovatelný díky dostupným možnostem léčby a podporují ho pravidelná skupinová setkání pacientů. První skupiny pro pacienty s diagnózou HAE vznikly v 90. letech a od té doby se značně rozšířily, až vznikla jejich celosvětová síť. Skupiny pro pacienty s diagnózou HAE mají mnoho úkolů: zvyšují povědomí o HAE, seznamují s onemocněním lékaře, pracují na zlepšení péče o pacienty prostřednictvím lepší diagnostiky a jednají s místními úřady ve věci zavádění nových typů léčby ve svých zemích. Tyto skupiny jsou také skvělou podporou pro jednotlivce – většinou mají k dispozici množství aktuálních a ověřených informací o HAE, léčbě a specializovaných centrech. V neposlední řadě pak má velký význam i interakce mezi jednotlivými pacienty. Lidé se toho mohou mnoho naučit ze zkušenosti dalších jedinců se stejnou diagnózou.

Markus Magerl působí jako profesor dermatologie a vedoucí lékař ve fakultní nemocnici Charité – Universitätsmedizin v Berlíně. Profesor Magerl je členem Deutsche Dermatologische Gesellschaft (Německá společnost dermatologů), Evropské akademie alergologie a klinické imunologie a Urticaria Network e.V. Přispívá také do řady vědeckých časopisů v oborech dermatologie a alergie.

Kontakt

HAE Junior z.s.
Wichterlova 2372/8, 
Praha 8, 182 00
IČO 08749787

info (at) haejunior.cz
704 007 717
 

Napište nám

Podpoříte nás?

Podpoříte nás ? Hae Junior

Vaše finanční dary můžete také posílat na náš bankovní účet 2001782429/2010.

Podporovatelé

TakedaPharmingKalvistaGiese & PartnerAvastSmartGoal

Národní & Mezinárodní afiliace:

Logo EURODISČeská asociace pro vzácná onemocněníAIP
Adalo Solutions s.r.o. ©  2020 | Všechna práva vyhrazena