Pacientská organizace HAE Junior se zúčastnila 14. Workshopu C1-inhibitor Deficiency & Angioedema, který se konal v Budapešti od 29. května do 1. června 2025, a prezentovala vědecký poster s názvem: „Unmet Needs and Systemic Challenges of HAE Pediatric Patient Families in Europe“. Poster představil výsledky získané ze skutečných příběhů pacientů a pečovatelů, které byly publikovány online od roku 2019, a to s pomocí vícejazyčné analýzy využívající umělou inteligenci. Analýza s AI byla provedena ve spolupráci se Semantic Hub (semantic-hub.com), inovativní medtech společností, která se specializuje na zpracování přirozeného jazyka pro poznatky zaměřené na pacienta.

Cíle – cílem studie bylo identifikovat a zmapovat dosud nezjištěné obavy týkající se kvality života, systémových výzev a nenaplněných potřeb co do informovanosti mezi dětskými pacienty s HAE a jejich rodinami v celé Evropě. Tyto poznatky by mohly sloužit pro návrh budoucích vzdělávacích a podpůrných aktivit pacientských organizací.

Metody – v období od října 2024 do února 2025 bylo s pomocí nástrojů pro zpracování přirozeného jazyka (NLP), jež vyvinula společnost Semantic Hub, analyzováno celkem 537 anonymizovaných online příspěvků pacientů. Obsah pocházel od 105 jednotlivců z 11 evropských zemí, včetně Německa, Polska, Velké Británie, České republiky, Řecka, Chorvatska, Belgie, Kypru, Francie, Srbska a Severní Makedonie. Všechna data byla plně anonymizována v souladu s GDPR. Analýza se zaměřila na vstupy z online platforem s obsahem generovaným pacienty.

Klíčová zjištění

●      78 % analyzovaných příspěvků se týkalo otázek kvality života (QoL), jako jsou zátěž rodin (84 %), dopad na psychické zdraví (38 %), závažnost ataky (37 %) a finanční stres (17 %).

●      74 % zdůraznilo systémové překážky ve zdravotní péči, přičemž nejčastějšími jsou opožděná nebo nejasná diagnóza (60 %), nedostatek specializované péče (54 %) a omezený přístup k léčbě (32 %).

●      35 % poukázalo na nenaplněné potřeby v informovanosti, zejména pokud jde o pochopení zkušeností s léčbou, účinnosti a přizpůsobení dávkování léčiv u dětí.

Data také odhalila regionální rozdíly:

●      V západní Evropě se problémy soustředily na byrokracii v oblasti pojištění a potíže přizpůsobit se změnám členů lékařského týmu.

●      Středoevropští účastníci uváděli nedostatečnou informovanost o pediatrické pohotovostní péči, nedostatečnou podporu pečovatelů v rámci zaměstnatelnosti a přísnější pravidla pro předepisování úhrad na léčbu dětských pacientů.

●      V jižní Evropě byly klíčovými problémy dostupnost léčby a geografické bariéry.

Shrnutí

Navzdory terapeutickému pokroku čelí rodiny s dětskými pacienty s HAE v Evropě nadále značné emocionální, zdravotní a finanční zátěži. Zjištění zdůrazňují potřebu:

●      Lepší dostupnosti pediatrických HAE odborníků,

●      Konzistentnější a cenově dostupnější léčby,

●      Komplexních, na rodinu orientovaných podpůrných systémů.

Tyto poznatky mohou pomoci pacientským organizacím lépe přizpůsobit své podpůrné služby a vzdělávací pomůcky skutečným potřebám evropských rodin s dětmi a dospívajícími s diagnózou HAE.

Poděkování za financování: tento projekt byl realizován díky podpoře grantového programu AMGEN #RAREis Global Advocacy Grant Program.

Kopie prezentovaného posteru v angličtině je k dispozici zde.