V prosinci 2021 vyšel v prestižním časopise Journal of Allergy and Clinical Immunology vědecký článek „Consensus on treatment goals in hereditary angioedema: A global Delphi initiative“ (Konsensus o cílech léčby hereditárního angioedému: Globální iniciativa Delphi).

Hereditární angioedém (HAE) je nevyléčitelná nemoc a pro pacienty i celoživotní zátěž v mnoha oblastech. Její léčba však v posledních desetiletích zaznamenala výrazný pokrok díky novým terapeutickým metodám a inovativním léčivým přípravkům. Vědecký tým odborníků vycházel z aktuální potřeby lépe definovat celkové směřování a konečné možnosti i cíle léčby:

„Současným standardem v péči o pacienty s HAE je snaha o snížení počtu a závažnosti atak. Nicméně, nejsou k dispozici doporučené postupy ohledně toho, jak kontrolu a stabilizaci nemoci HAE správně definovat […]Důvodem byla pravděpodobně omezená dostupnost účinné léčby. Nedávné pokroky ve vývoji subkutánní a v blízké budoucnosti také perorální léčby pro dlouhodobou profylaxi však nyní činí efektivní cílenou léčbu HAE více dosažitelnou.“¹

Průzkum byl realizován formou tzv. delfské metody. Předmětem diskusí a hlasování byly klíčové faktory, které je třeba zohledňovat v rámci stabilizace onemocnění a zajištění normálního života pacientů.

23 světových expertů, mezi nimi i členové odborné rady HAE Junior prof. Markus Magerl a prof. Henriette Farkas, kteří se dlouhodobě zabývají výzkumem HAE, se v rámci nezávislého panelu zúčastnilo celkem 3 kol hlasování ohledně stanovení priorit a cílů v léčbě této nemoci. V posledním kole se rozhodovalo o finálním konsenzu na základě názorů zúčastněných. Naprostá většina se shodla, že hlavním cílem léčby HAE musí být získat totální kontrolu nad nemocí a umožnit pacientům normální život bez výskytu atak.

Přestože jsou dnes díky moderní léčbě tyto cíle u řady pacientů reálné, úplná kontrola nad onemocněním bohužel není vždy možná. Při posuzování, zda je onemocnění u daného pacienta stabilizováno, je proto nutné zohlednit jeho celkový stav, ale i faktory jako počet atak, potřeba akutní medicíny nebo aktivní čas, o který je pacient následkem nemoci pravidelně ochuzován.

Výstupem expertního panelu je tedy nově stanovené pojetí cílů léčby HAE na základě názorů předních světových odborníků, přičemž tyto poznatky by měly posloužit jako kritéria při hodnocení úspěšnosti léčby a kontroly nad tímto vzácným onemocněním. Úplné znění vědeckého článku je k dispozici v angličtině na webových stránkách vědecké publikace The Journal of Allergy and Clinical Immunology.

1) Maurer M. & all, “Consensus on treatment goals in hereditary angioedema: A global Delphi initiative”, The Journal of Allergy and Clinical Immunology, Volume 148, Issue 6, Dec 01, 2021, available online at https://www.jacionline.org/article/S0091-6749(21)00821-6/fulltext